Medicinsk behandling af CML (kronisk myeloid leukæmi)

Hvordan behandler man CML (kronisk myeloid leukæmi)?

CML (kronisk myeloid leukæmi) er en kronisk sygdom, som ikke kan helbredes, men der findes en række effektive medicinske behandlinger af CML, som man i perioder eller konstant skal behandles med resten af livet. Der kan komme symptomer igen, selvom man tidligere er blevet behandlet.

I de senere år er der kommet flere nye målrettede og lovende medicinske behandlingsmuligheder. I 2001 og de følgende år skete der et stort gennembrud i behandlingen af CML med udvikling af de såkaldte tyrosinkinasehæmmere. Disse præparater skal typisk gives uden pause resten af livet, som i de fleste tilfælde vil det holde sygdommen i ro og betyde, at man har en normal livskvalitet. I sjældne tilfælde kan allogen stamcelletransplantation komme på tale.

Besøg hjemmeside for Patientforeningen for Lymfekræft, Leukæmi og MDS (LyLe)

Hvordan foregår behandling af CML (kronisk myeloid leukæmi)?

Behandlingen medicinsk og kan gives ambulant, og det er normalt kun nødvendigt at blive indlagt på hospital, hvis der opstår komplikationer. Det vil hyppigst være infektioner, som kræver antibiotisk behandling under indlæggelse.

Behandling af CML

Den vigtigste behandling til CML (kronisk myeloid leukæmi) er de såkaldte tyrosinkinasehæmmere. Det er præparater, som har en målrettet virkning på de syge celler. Præparaterne medfører, at dannelsen af det sygdomsfremkaldende protein forsvinder. Denne behandling blev tilgængelig i 2001 med præparatet imatinib og var et stort gennembrud. De kommende år er der udviklet 2. og 3. generations tyrosinkinasehæmmere (dasatinib, nilotinib, bosutinib, ponatinib). De benyttes, hvis imatinib ikke længere har effekt eller giver bivirkninger. Efter nogle års behandling med tyrosinkinasehæmmer vil et stigende antal personer kunne stoppe behandlingen. Efter behandlingen er stoppet, skal man have foretaget blodkontroller 3-4 gange årligt. Her måler man det såkaldte BCR/ABL protein som mål for sygdomsaktiviteten.

Tidligere var CML en uhelbredelig og alvorlig sygdom. Med fremkomsten af tyrosinkinasehæmmere har CML i dag ændret sig til en kronisk tilstand, hvor man kan leve et normalt liv. Med behandling bliver man som regel fri for symptomer i løbet af 1-2 måneder, og ændringerne i blodet bliver normale. Den medicinske behandling har hidtil ikke helbredt sygdommen. Der er dog en stigende forventning til, at CML i fremtiden kan helbredes ved hjælp af tyrosinkinasehæmmere. Hvis man efter cirka 5 års behandling har haft god effekt og sygdomskontrol, ser det ud til, at nogle kan klare sig uden medicin, uden at sygdommen igen blusser op.

I sjældne tilfælde udvikler sygdommen sig i en mere akut og aggressiv retning. Dette kalder man "acceleret fase", hvor symptomerne tiltager. I disse tilfælde kan der udvikles en akut leukæmi. Her vil det hos yngre være nødvendigt med en mere intensiv kemoterapi og eventuelt efterfulgt af en allogen stamcelletransplantation. Hos ældre vil man i stedet vælge en mildere kemoterapi i form af præparatet Hydrea.

Hvilke bivirkninger giver medicinsk behandling af CML?

Behandlingen med imatinib og andre tyrosinkinasehæmmere ved CML er sjældent forbundet med væsentlige bivirkninger, fordi lægemidlerne kun angriber de syge leukæmiceller og modsat kemoterapi ikke kroppens raske celler. Bivirkninger ses dog hos enkelte og kan være vægtstigning med væskeophobning i ansigtet eller i benene, hovedpine, kvalme og diarré.

Hvad gør man, hvis behandlingen ikke virker?

Behandlingen vil hos langt de fleste medføre en vedvarende kontrol over sygdommen og medføre, at symptomerne forsvinder og blodprøverne normaliseres. Lægen ønsker normalt at kontrollere 3-4 gange om året. Hvis behandling med en tyrosinkinasehæmmer mister sin effekt eller medfører bivirkninger, vil din læge som regel forsøge at behandle med andre tyrosinkinasehæmmere. I sjældne tilfælde kan sygdommen ikke kontrolleres med tyrosinkinasehæmmere. Hvis sygdommen overgår i en accelereret fase og akut leukæmi, vil yngre patienter blive tilbudt allogen stamcelletransplantation og ældre patienter mere mild kemoterapi.

Hvad er udsigten for fremtiden?

Ved kronisk myeloid leukæmi er behandlingen allerede så effektiv, at de fleste kan leve normalt med sygdommen. Gennemsnitslevetiden er ikke meget anderledes end normalbefolkningen. I takt med at man har fået længere erfaring med tyrosinkinasehæmmere er der stigende forventning til at nogle patienter helbredes. Der pågår løbende forskning i nye forbedrede behandlinger.